- La profilaxis para pacientes con diagnóstico de Hemofilia A severa o moderada con patrón de hemorragia severo, porque reduce la frecuencia y los sangrados articulares espontáneos, ya que el objetivo de la terapia es preservar la función musculo esquelética o evitar el deterioro.
- Que Los niños con hemofilia severa o moderada con patrón de sangrado severo, reciban profilaxis con factor VIII, con el objetivo de prevenir hemartrosis y otros episodios de sangrado.
- Iniciar profilaxis primaria y secundaria de acuerdo a las siguientes definiciones:
- Profilaxis primaria: tratamiento regular y continuo que se inicia en ausencia de enfermedad articular osteocondral documentada, a través de, examen físico o imágenes diagnósticas, y que se inicia antes del segundo sangrado de articulaciones y antes de los tres años de edad.
- Profilaxis secundaria: debe efectuarse cuando los pacientes no cumplan con los requisitos para la profilaxis primaria:
- Tratamiento regular y continuo que comienza después de dos episodios de hemorragia de articulaciones blanco y antes del inicio de enfermedad articular documentada por examen físico e imágenes diagnósticas.
- Tratamiento regular y continuo que inicia después del comienzo de enfermedad articular documentada por examen físico e imágenes diagnósticas.
- Profilaxis intermitente: tratamiento para prevenir hemorragias por periodos que no exceden las 45 semanas en el año.
- Profilaxis a corto plazo: tratamiento durante 4 a 8 semanas que se usa en los pacientes con hemorragias reiteradas, particularmente en las articulaciones diana, y su objetivo es interrumpir el ciclo hemorrágico.
- No suspender la profilaxis primaria y secundaria cuando lleguen a la adultez, ya que pueden ocurrir hemartrosis, otras hemorragias y disminución de la calidad de vida si se descontinua esta.
- En pacientes adultos con compromiso severo de la función osteomuscular, que no hayan accedido o adherido de manera temprana al esquema profiláctico, la administración de tratamiento a demanda cada vez que se presente un nuevo episodio de sangrado.
El protocolo sugiere los siguientes esquemas para profilaxis:
- Efectividad: no existen diferencias significativas entre el CCPa y el rFVIIa en el control del episodio de sangrado agudo. La evidencia es insuficiente para determinar la superioridad de un agente sobre otro, sin embargo, sugiere que es más efectivo administrar uno de estos agentes que no hacerlo. No se identificó evidencia sobre la efectividad comparativa entre CCPa y de rFVIIa para los desenlaces de mortalidad y secuelas derivadas (artropatía, secuelas neurológicas).
- Seguridad: los dos agentes anti-inhibidores (CCPa y rFVIIa) tienen bajo riesgo de complicaciones trombóticas y bajo riesgo de respuesta anamnésica. Ambos muestran un perfil de seguridad equivalentemente bajo, y por lo tanto se consideran agentes con una adecuada tolerabilidad.
- Análisis de impacto presupuestal: Para la financiación de las tecnologías evaluadas, el Gobierno Nacional incurriría en un esfuerzo estimado de 30 mil millones donde la tecnología tiene una participación en el mercado del 50% y 61 mil millones donde la tecnología tiene una participación en el mercado del 100%.